به مناسبت روز جهانی هموفیلی

به مناسبت روز جهانی هموفیلی هفدهم آوریل (۱)

تاریخ انتشار: ۲۴ فروردین ۱۳۹۵

به مناسبت روز جهانی هموفیلی

مناسبت روز جهانی هموفیلی هفدهم آوریل (۳)

 

 

افق های فرا رو جامعه هموفیلی

الف –  ژن درمانی در هموفیلی   – ژن درمانی که از آرزوی های بزرگ جامعه هموفیلی جهان بوده است سالهاست که گام به گام به عملی شدن نزدیک می شود. امروز یکی از جذابترین تحقیقات در این حوزه را ژن درمانی در هموفیلی  به خود اختصاص داده است. این تحقیقات در گام اول تغییر وضعیت بیمار از وضعیت شدید به خفیف هدف گذاری شده بود که طی ۵ سال اخیر با موفقیت توام بود و راه برای مرحله آزمایش انسانی باز گردیدده است . طی دوسال گذشته گزارش هایی از روش های نوین که اساسا جایگزین نمودن ژن سالم به جای ژن معیوب را هدف قرار داده است منتشر گردیده که بسیار امیدوار کننده است. ژن درمانی گام به گام پیشرفت می کند و موجی از امیدواری را برای جامعه هموفیلی به ارمغان می آورد . آیا این روش می تواند تغییر بزرگی را در شرایط زندگی نسل فعلی هموفیلی ها ایجاد نماید ؟ سوالی است که پاسخ به آن ساده نیست ، اما شتاب پیشرفت علم در این حوزه ها می تواند بد بین ترین بیماران را به آینده ای روشن امیدوار نماید . کانون هموفیلی ایران در برنامه علمی به مناسبت روز جهانی هموفیلی میهماندار دانشمند بزرگی به نام پروفسور ادوارد تادنهام خواهد بود که به عنوان یکی از اعضای کاشف ژن فاکتور ۸ و مدیر یک پروژه ژن درمانی در کشور انگلستان می تواند اطلاعات به روزی در این حوزه را دراختیار علاقه مندان قرار دهد. کانون هموفیلی امیدوار است در همایش گرامیداشت روز جهانی هموفیلی امکان اطلاع رسانی در حوزه ژن درمانی را برای بیماران نیز فراهم نماید.

ب-  مهار کننده ها و آنتی بادی ها – روز گاری بزرگترین چالش فراروی بیماران هموفیلی سلامت فرآورده های خونی تهیه شده از پلاسما بود. موج ایدز و هپاتیت C ضربات مهلکی بر پیکره نحیف  هموفیلی ها وارد آورد. سالهاست این چالش بزرگ در سایه پیشرفت علم و تکنولوژی رنگ باخته است.  با ابداع انواع روش های ویروس زدایی مدرن بیش از ۳۵ سال است در جهاان و نزدیک به ۱۵ سال است در ایران این تهدید از مدار ذهنی دانشمندان و بیماران دور گردانده است . البته هر از چند گاهی بیماری های ویروسی جدیدی که شناخته می شوند نگرانی های بزرگی را به وجود می اورند اما تا کنون در سایه پیشرفت تکنولوژی و تغییر شیوه های جمع آوری خون این مشکلات مهار گردیده اند. در ایران نیز امسال سازمان انتقال خون ایران خبر مسرت بخش تامین خون را از اهداکنندگان مستمر را منتشر کرد. بر اساس این خبرمهم عملا اهداکنندگانی که یکبار در سال خون می دهند در سال ۱۳۹۵ یا  از چرخه اهدا کنندگان یا خارج می شوند و یا با دوبار اهدا خون در سال به صف اهدا کنندگان مستمر خون خواهند پیوست.

چالش بزرگ این دوران، فرا روی بیماران هموفیلی ظهور انواع مهار کننده ها و آنتی بادی هاست . موج بزرگی از مطالعات و تحقیات دانشمندان و مراکز مرتبط با حوزه هموفیلی به این موضوع اختصاص دارد . دلایل ظهور مهار کنندها از دالایل ارثی گرفته تا تعدد مصرف منابع پلاسمایی از نقاط مختلف جهان و یا خونریزی ها مکرر که به مصرف گسترده این دارو ها منتهی می شوند  همه و همه با دقت توسط کارشناسان بررسی می شود. تولید و مصرف دارو های نو ترکیب و عملا تغییر دارو های بیماران از پلاسمایی به نو ترکیب نیز از عوامل ظهور مهار کننده ها ارزیابی گردیده است و آنتی بادی ها هم شانه به شانه مهار کننده چالش های مهمی را فرا روی درمان بیماران به وجود آورده اند که منشاء مطالعات گوناگون است. در حالیکه دانشمندان بخش مهمی از انرژی خود را معطوف به درمان انواع مهار کننده ها می نمایند تولید کنندگان دارو های نو ترکیب نیز با تولید دارو هایی که سازگاری بیشتری با بدن انسان دارند تلاش می نمایند آن بخشی از افزایش آمار ظهور مهار کننده را که به این دارو ها نسبت داده می شود کاهش دهند و تولید دارو های نو ترکیب نسل چهارم انعکاسی از تلاشی بزرگ است که ۴ نسل دارو سازی است .

ج – تولید گسترده دارو های نوترکیب برای انواع اختلالات انعقادی –  بی تردید در گام اول محصولات نوترکیب  در برابر تهدیدات دارو های پلاسمایی  به سادگی انتخاب شدند. رویکرد مشتاقانه بیماران در کشور های اروپایی و آمریکایی به سوی این دارو ها در سایه بزرگترین خصوصیت این دارو ها یعنی ایمن بودن شکل گرفت . تولید دارو های نوترکیب راه را برای دسترسی بیشتر بیماران به دارو در جهان گشود . تا ده سال پیش به علت محدود بودن منابع پلاسمایی گرانقیمت ۷۵ درصد از دارو هایی بیماران هموفیلی در کشور های آمریکایی و اروپایی مصرف می شد و بقیه سهم سایر کشور ها بود .علم بیو تکنولوژی با توجه به امکان تولید وسیع و بی نیازی به پالایشگاه های بزرگ و مسیر دشوار جمع آوری خون به سوی تولید بیشتر و رقابت در کاهش قیمت می رود. در ایران نیز  دانشمندان ایرانی توانستند اولین داروی نو ترکیب ایرانی را تولید کنند . تولید فاکتور هفت نو ترکیب با نام آریو سون ایران را به مقام دومین تولید کننده فاکتور ۷ در جهان رساند و گذشته از میلیون ها دلار صرفه جویی ارزی ، صنعتی را در ایران پایه گذاری نمود که شانه به رقیای خارجی می ساید. امسال در آستانه روز جهانی هموفیلی فاکتور ۸ نو ترکیب به بازار دارویی ایران وارد می شود. شرکت سامان دارو  تولید این فاکتور را آغاز نموده است . امیدواریم این محصول ایرانی مانند اولی با موفقیت وارد بازار شود. وجود چنین تولید کننده ای در بازار دارویی ایران آنهم برای فاکتور ۸ می تواند منشا تحولات بزرگی در تغیر شیوه درمان بیماران گردد. بی تردید تولید کنندگان ایرانی در این حوزه فقط با بالا بردن استاندارد ها و نزدیک نمون تولیدات خود به استاندارد های جهانی می توانند در بازار دارویی کشور موفق شوند. استفاده هوشمندانه  از فرصت به وجود امده در کشور در چارچوب اقتصاد مقاومتی می تواند این شرکت ها موفق نماید.  در حالیکه کشور های همسایه در شروط خود برای واردات دارو به اخذ تاییدهای بین المللی اصرار دارند ، تولید کنندگان داروی ایرانی نیز می بایست خود را به شرایط اخذ این استاندارد ها نزدیک نمایند.

فاکتور ۸ ایرانی در شرایطی به بازار دارویی کشور وارد می شود که نسل چهارم دارو های نو ترکیب در جهان تولید گردیده است.  لذا ارتقاء کیفیت تولید می بایست در راس سیاست های این شرکت در ایران قرار گیرد. تلاش تولیدکنندگان دارو های نو ترکیب برای تولید دارو هایی با طول عمر بالا آنقدر شتاب دارد که بازار انتظار دارو هایی با طول عمر ۲۴ ساعت و ۷۲ ساعت را می کشد. فدراسیون جهانی هموفیلی در واکنش به این شتاب تولیدکنندگان دارو های نو ترکیب با نیم عمر بالا سال گذشته هشدار داده است شرکت ها در تغییر ساختار دارو ها مواظب ظهور مهار کننده باشند. باور کنیم این شتاب جدی است و در ده سال آینده شاهد تعیرات کیفی در درمان هموفیلی ها خواهیم بود. جشمهایتان را ببندید و فکر کنید ، بیمار هموفیلی شدید ماهی یکبار پیشگیرانه ( پروفیلاکسی ) فاکتور تزریق نماید . دور نیست، آنروز البته  اگر ژن درمانی پیشی نگیرد.

به مناسبت روز جهانی هموفیلی هفدهم آوریل (۲)

 

 

کانون هموفیلی ایران ضمن تبریک فرارسیدن روز جهانی هموفیلی این مناسبت جهانی را فرصتی برای طرح مطالبات  عاجل بیماران هموفیلی ایرانی دانسته و توجه مسئولان عالی رتبه دولتی و وزارت بهداشت را به دو موضوع مهم در حوزه هموفیلی جلب می نماید:

پایان معلولیت در کودکان هموفیلی ایرانی

آرزویی که دیگر می تواند، رویا نباشد

کانون هموفیلی ایران معتقد است، تداوم تصمیم مدبرانه وزارت بهداشت در سال گذشته  برای تغییر روش درمان کودکان هموفیلی، از روش درمان بعد از خونریزی به روش درمان قبل از خونریزی ( پرو فیلاکسی ) می تواند پیام امید را در جامعه هموفیلی ایران منتشر نماید. امیدواریم در سایه  تدبیر و دوراندیشی وزارت بهداشت این اقدام به صورت فراگیر شامل همه کودکان هموفیلی در سراسر ایران گردد. حذف کابوس معلولیت از اذهان کودکان و والدین آنها گامی بزرگ در بهبود کیفیت زندگی این بیماران است .

متاسفانه قوه قانونگذاری کشور نتوانسته است همسو با تلاش های وزارت بهداشت در حوزه درمان و دارو قوانین متناسب با این حمایت ها را برای بیماران هموفیلی و دیگر بیماران صعب العلاج و دیر درمان  وضع نماید. هنوز حتی مفاهیمی مانند بیماران خاص و یا دیر درمان و یا صعب العلاج تعریف قانونی ندارد. سازمان بهداشت جهانی به دولت های عضو توصیه نموده است به موازات حمایت های درمانی و دارویی از بیماران صعب العلاج می بایست حمایت های رفاهی و اجتماعی از این بیماران تحقق یابد تا بتوانند نقش اجتماعی خود را در جامعه ایفا نمایند. بیماران صعب العلاج  در یک شرایط تعلیقی بین مفهوم بیمار و معلول در جامعه ما قرار دارند. در عین آنکه شرایط مجموعه این بیماران با مفهوم Disability در سیستم بین المللی انطباق دارند و در در چارچوب تعریف معلول در قانون جامع معلولین می گنجند، اما عملا از مواهب قانونی مفهوم معلول بهره مند نیستند . حقوقی مانند از کار افتادگی بازنشستگی پیش از موعد، سهمیه اشتغال مناسب  و یا حمایت های اجتماعی در حوزه های مختلف مثل امکان استفاده رایگان و مناسب از وسایل نقلیه عمومی و همچنین مراکز تفریحی و ورزشی و .. از جمله حقوقی هستند که ضرورت دارد مجلس شورای اسلامی به آن توجه کند . کانون هموفیلی ایران به مناسبت روز جهانی هموفیلی بار دیگر درخواست جامعه هموفیلی ایران و دیگر بیماران صعب العلاج مبنی بر تشکیل فراکسیون حمایت از بیماران خاص و صعب العلاج را اعلام نموده و امیدواراست نمایندگان درد آشنای مجلس تلاش خود را برای تشکیل این فراکسیون که بستر مناسبی برای توجه حقوقی و اجتماعی  به این بیماران است به انجام رسانند . مجموعه بیماران صعب العلاج بودجه های هنگفتی را در حوزه بهداشت و درمان به خود اختصاص می دهند که غفلت مسئولین از حمایت اجتماعی این اقشار دردمند مراقبت از آنان را به سطح :مراقبت نباتی با بودجه های هنگفت “تنزل می دهد.

جامعه هموفیلی ایران به سوی سالمندی و کهن سالی

کمتر شخصی است که دعای معروف بزرگان خانواده را نشنیده باشد . ( الهی پیر شوید ) جامعه هموفیلی جهان و به موازات آن جامعه هموفیلی ایران در سایه پیشرفت علم و در دسترس قرار گرفتن دارو بیش از ده الی ۱۵ سال است به سوی میانسالی و کهن سالی پیش می رود. سن امید به زندگی در بیماران هموفیلی با  سن امید به زندگی در کشور ها نزدیک گردیده است.  دانشمندان و پزشکان این حوزه در حالیکه با مسرت از افزایش امید به زندگی در جامعه هموفیلی خبر می دهند در عین حال با مسایل جدیدی در حوزه درمان هموفیلی مواجه می شوند که قبلا اساسا موضوع مطالعات و درمان های پزشکان نبوده است .عمر طبیعی بیماران هموفیلی، آنها را مواجه با بیماری های عمومی نموده است که برخی از آنها مانند بیماری های  قلبی و عروقی ، دیابت ، کبد چرب ،التهاب پروستات، بیماری های کلیوی و… تبدیل به چالش های جدیدی در حوزه هموفیلی گردیده اند که ضرورت توجه بیشتر به این بیماران را می طلبد .  بیماران هموفیلی و دیگر مبتلایان به انواع اختلالات انعقادی از یکسو طعم شیرین پدر بزرگ شدن و مادر بزرگ شدن را می چشند و از سوی دیگر مواجه با چالش هایی در حوزه سلامت خود می شوند سابقه زیادی برای مدیریت آن وجو ندارد. هر بیمار هموفیل که به سن ۵۰ و ۶۰ و بالاتر از آن میرسد انسانی است که منابع هنگفتی برای او هزینه شده است و می بایست برای مواظبت از این منابع انسانی گرانقیمت که هزینه های هنگفتی برای آنها دولت تقبل نموده است برنامه خاص و مدونی پیش بینی گردد.  هر نوع بی توجهی به این حوزه گذشته از انکه ضربات جبران ناپذیر به منابع انسانی کشور وارد می اورد نوعی هدر دادن منابعی است که طی سالیان دراز از کشور برای سلامت این بیماران هزینه گردیده است . معاینه ادواری و پیشگیری از انواع مخاطرات روشی است که می تواند از پیچیده شدن وضعیت آنان جلوگیری نماید و زندگی سالمی برای انها به ارمغان آورد.

 

 

به مناسبت روز جهانی هموفیلی هفدهم آوریل ( 1 )

به مناسبت روز جهانی هموفیلی هفدهم آوریل ( 1 )

باهم می توانیم این شرایط را تغییر دهیم

تعریف اختلالات  انعقادی  -  مبتلایان به انواع اختلالات انعقادی در صورت خونریزی ، خونریزی های غیر طبیعی  و طولانی دارند که  برای توقف آن نیازمند مصرف دارو هستند. برخی از مبتلایان شدت بیماری آنها به گونه ای است که به صورت خودبخودی در فعالیت های روزانه دچار خونریزی در مفاصل ، عضلات و  دیگر انواع خونریزی های داخلی می شوند.
متاسفانه آمار های جهانی نشان می دهد که اکثریت مبتلایان به انواع اختلالات انعقادی یا شناسایی نشده اند و یا در صورت تشخیص به درمان اصولی و درست دسترسی ندارند.

هموفیلی چیست ؟ معروفترین اختلال انعقادی بیماری هموفیلی است. این بیماری در دونوع  A  و B ظهور  پیدا می کند مبتلایان به این بیماری که انتقال ارثی آن وابسته به جنس مونث بوده و افراد مذکر به آن مبتلا می شوند در سه گروه شدید و متوسط و خفیف قرار می گیرند. از هر ده هزار تولد ذکور یکنفر مبتلا به هموفیلی نوع A می شوند . آمار موالید با بیماری هموفیلی نوع B  بین یک سوم تا یک چهارم موالید مبتلا به هموفیلی نوع A   است. مبتلایان به هموفیلی نوع A  فاکتور انعقادی 8  و مبتلایان به هموفیلی نوع B فاکتور انعقادی 9 را به اندازه کافی در خون خود ندارند. بزرگترین عارضه ای که بیماران هموفیلی را تهدید می نماید انواع معلولیت های مفصلی است که راه پیشگیری از این معلولیت ها مصرف دارو قبل از خونریزی است. از سال گذشته وزارت بهداشت این روش درمانی را برای کودکان تا سن 15 سال به رسمیت شناخته است.

ازدیگر اختلالات انعقادی  بیماری موسوم به ون ویلبراند است که شایع ترین اختلال انعقادی جهان است . مبتلایان به این بیماری عوارض بسیار کمتری از بیماران هموفیلی دارند و خونریزی های آنها به صورت مخاطی  ظاهر می شود . خونریزی از بینی و لثه ها از تظاهرات بالینی معمول این بیماران است . انتقال این بیماری وابسته به جنس نیست و زنان و مردان به آن مبتلا می شوند . یکی از عوارض بالینی آن در زنان و دختران طولانی شدن و یا غیر طبیعی بودن شدت خونریزی در خونریزی های ماهیانه آنان است. شناسایی این بیماران می تواند سلامت زنان دچار این مشکل را تضمین نماید. این شناسایی برای زنان درحین زایمان که به صورت طبیعی خونریز های گسترده ای دارند موجبات حفظ جان آنها را فراهم می آورد.  این بیماری به نام دانشمند کاشف آن نامگذاری شده است وپیش بینی می شود یک درصد از جمعیت هر کشوری به این بیماری مبتلا باشند. پرهیز از ازدواج های فامیلی یکی از راه های مهم پیشگیری از گسترش این بیماری است. این بیماری در 40 سال اخیر کشف گردیده است.

کمبود پلاکت و اختلال در ساختار پلاکت ها نیز یکی دیگر از انواع اختلالات انعقادی است.این بیماری هم وابسته به جنس نیست و زنان و مردان به آن مبتلا می شوند . تا کنون دو نوع از این بیماری شناسایی گردیده است که به نام دانشمندان کاشف آن برنارد سولیر و گلانزمن نام گذاری شده است . یک از راه های مهم جلوگیری از افزایش آمار این بیماری نیز پرهیز از ازدواج هموفیلی است .

اختلالات انعقادی دیگری نیز وجود دارند که ناشی از کمبود پروتئین های 13 گانه  ای است که کبد انسان تولید می نماید . به این پروتئین ها در ادبیات جاری علمی فاکتور اطلاق می شود. این پروتئین ها در علم هماتولوژی شماره گذاری شده و از یک تا 13 نامیده شده اند . چنانچه در مطالب بالا ذکر گردید کمبود فاکتور های 8 و 9 موجب آن می گردد که فرد مبتلا به بیماری هموفیلی شود. سایر کمبود ها تحت عنوان کلی اختلالات انعقادی دیگر معرفی می شوند. کمبود هر فاکنور موجب آن می گردد که فرآیند انعقاد کامل نگردد  و خونریزی تداوم یابد.

فدراسیون جهانی هموفیلی با شعار ( چشم اندار همه  - درمان برای همه ) انجمن های هموفیلی فعال در 127 کشور جهان را دعوت نموده است که با فعالیت های آگاهی بخش و کمک به دولت ها امکان شناسایی بیماران را فراهم و آنها را جهت دسترسی به درمان مناسب راهنمایی نمایند. نکته جالب توجه آن است که فدراسیون جهانی هموفیلی به عنوان یک مرجع تخصصی برای سازمان بهداشت جهانی در زمینه بیماری های خونریزی دهنده پذیرفته شده است و رهنمود های این فدراسیون بین المللی از طریق سازمان بهداشت جهانی  به دولت ها نیز ابلاغ می گردد.

فدراسیون جهانی هموفیلی امسال با طرح ضرورت شناسایی و ایجاد امکان دسترسی بیماران شناخته شده به درمان، محور فعالیت خود را در حوزه شناسایی  انواع اختلالات انعقادی متمرکز کرده است. این مرجع با اطلاع رسانی این موضوع مهم که از هر 1000 نفر جمعیت جهان یکنفر به اختلال انعقادی مبتلا است، تلاش نموده که توجه دولت ها و ملت ها را به این موضوع جلب نموده و با اظهار این جمله هشدار دهنده که بسیاری از این بیماران اساسا شناخته نشده اند و یا اگر شناخته شده اند دسترسی به درمان مناسب ندارند ، جهانیان را به تغییر این شرایط دعوت نموده است . تغییری که موجب بهبود شاخص های سلامت هر کشوری خواهد شد. برای مثال بهبود شاخص آمار مرگ و میر مادران حین زایمان یکی از صدها دستاوردی است که این تغییر به ارمغان خواهد آورد . کانون هموفیلی ایران هم صدا با فدراسیون جهانی هموفیلی این دعوت را در ایران نشر می دهد.

 

سال نو مبارک بهاران خجسته باد

با سلامی بهاری

سالی دیگر به پایان رسید و در اولین روز های بهار 95 بسیار امیدوار به استقبال سال جدید می رویمکانون گام به گام به 50 سالگی نزدیک می شود. این نوع مناسبت ها فرصتی برای ارزیابی فعالیت ها و ارایه برنامه های آینده خواهد بود. در یک نگاه گذرا عدم تصویب قانون بیماران خاص و قاعدتا حمایت قانونی از بیماران بزرگترین چالش فرا روی هموفیلی ها و دیگر بیماران خاص و دیر درمان است. این چالش در سایه واقعی شدن قیمت ها و واگذاری یارانه ها به سازمان های بیمه گر که تشنه نقدینگی دوولت هستند از اهمیت بیشتری برخوردار است. تغییر ترکیب مجلس این امیدواری را به وجود می آورد که بتوانیم با تلاشی فراگیر نمایندگان را دعوت به تشکیل فراکسیون حمایت از بیماران دیر درمان  در مجلس و به موازات آن تصویب قوانین در حوزه های درمانی و دارویی و رفاهی اجتماعی برای بیماران خاص از جمله هموفیلی ها را پیگیری نماییم. حذف یارانه دارو از منشا واردات و انتقال آن به سازمان های بیمه گر بیماران را با مشکلات جدیدی مواجه نموده است که جنس آن با گذشته متفاوت است . دارو در کشور در دسترس است اما سازمان های بیمه گر با مشکلات مالی دست به گریبان هستندکه مطالبات را نمی توانند  به مراکز درمانی به روز پرداخت کنند. بیماران به صورت های مختلف دست به گریبان مشکلاتی می شوند گه نه به آنها ارتباط مستقیم دارد و نه می توانند شخصا برای حل آن به صورت فردی تلاش نمایند. پیگیری کانون ضرورت تام دارد.